SE ENCUENTRA EN FASE 2 UN NUEVO POSIBLE TRATAMIENTO PARA LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL PULMONAR

Un ensayo de fase 2a que prueba el posible tratamiento oral de rodatristat etil en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) ha comenzado a dosificarse, anunció su desarrollador.
Rodatristat etil (o RVT-1201), el principal candidato para la terapia de Altavant Sciences, es un inhibidor de la enzima triptófano hidroxilasa. La terapia está diseñada para bloquear la producción de serotonina circulante, una hormona implicada en el endurecimiento y el crecimiento de las células musculares de la arteria pulmonar, que posteriormente estrecha las arterias y desencadena la HAP.
Además de la HAP, también se encuentran niveles excesivos de serotonina en personas con fibrosis pulmonar idiopática y sarcoidosis. Al reducir los niveles de serotonina, los científicos creen que el etil rodatristat, administrado en una formulación de tableta de liberación inmediata, puede detener o revertir estas enfermedades.
El estudio doble ciego y multicéntrico (NCT03924154), denominado ELEVATE 1, está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, el perfil farmacológico y la capacidad de la terapia para unirse a su objetivo en adultos con HAP. También se analizarán las medidas exploratorias de eficacia, incluida la capacidad de ejercicio, la disnea y la clase funcional de la Organización Mundial de la Salud.
Se reclutarán hasta 36 pacientes con HAP, de entre 18 y 75 años, en casi 20 centros en los EE. UU. Y Canadá. La inscripción está en curso en seis ubicaciones de EE. UU. Para unirse a la prueba de 12 semanas, los participantes deben someterse a una prueba de distancia de caminata de seis minutos para evaluar la capacidad de ejercicio y tomar medicamentos para la HAP durante al menos tres meses. Estos pueden incluir antagonistas de los receptores de endotelina, inhibidores de la fosfodiesterasa y Adempas (riociguat, comercializado por Bayer).
Debido al mecanismo de acción complementario de rodatristat etil en relación con los medicamentos existentes, los inscritos podrán continuar con sus tratamientos actuales, dijo Altavant en un comunicado de prensa.
Después de un período de evaluación de cuatro semanas, los pacientes serán asignados al azar 2: 1 a rodatristat etil o placebo, ambos administrados dos veces al día junto con alimentos durante seis semanas. Luego serán seguidos por otras dos semanas.
Se espera que el ensayo se complete para febrero de 2020, y los datos recopilados se utilizarán para informar un estudio de eficacia de Fase 2b.
“Iniciar el estudio ELEVATE 1 es un hito importante para Altavant y representa nuestro compromiso con la comunidad de enfermedades respiratorias raras, y nuestro enfoque para el desarrollo clínico transparente centrado en el paciente”, dijo William T. Symonds, PharmD, CEO de Altavant, en el lanzamiento.
“Rodatristat etil es un medicamento en investigación de primera clase para el tratamiento de la HAP”, dijo Symonds, y agregó que el objetivo del ensayo es proporcionar evidencia del mecanismo de la terapia en la HAP, “que creemos que podría detener o revertir la remodelación vascular pulmonar característico de la enfermedad. El éxito en este estudio nos llevaría un paso más cerca de poder proporcionar una nueva opción terapéutica muy necesaria para los pacientes con HAP “.
Marc Humbert, MD, PhD, profesor de medicina respiratoria en la Universidad de París-Saclay y director del Centro de referencia nacional francés para la hipertensión pulmonar, agregó: “mientras que la introducción de vasodilatadores fue un avance significativo en el tratamiento de la HAP … todavía se necesitan desarrollar nuevas opciones de tratamiento para mejorar aún más la vida útil “.
Humbert, quien también es miembro del consejo asesor científico de Altavant, enfatizó que “los nuevos esfuerzos de I + D … en última instancia, nos pueden dar la oportunidad de ofrecer una nueva opción de tratamiento a los pacientes con HAP que proporcione mejores resultados”.
En línea con la evidencia de voluntarios sanos, los resultados preclínicos presentados este año en el 13º Congreso Mundial Anual sobre Enfermedad Vascular Pulmonar en Barcelona indicaron que la dosis media efectiva de rodatristat etil redujo la producción de serotonina en aproximadamente un 50%. Esto condujo a una reducción del grosor de la pared de la arteria pulmonar en ratas.
Los resultados preliminares de un estudio en voluntarios sanos demostraron aumentos proporcionales a la dosis en la exposición después de la administración de rodatristat etil. Todas las dosis y regímenes probados fueron generalmente bien tolerados.

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Autor: Jose Marques Lopes, PHD
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